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<P><FONT size=4>一组密苏里大学的研究人员已经发现，将合成分子靶向特定基因可以有助于减轻脊髓性肌萎缩症（SMA）的严重程度，这种病是引起全球儿童死亡的首要遗传病因。 </FONT></P>
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<P><FONT size=4>Bond生命科学中心研究员、兽医病理生物学系和分子微生物学和免疫学系教授Chris Lorson称，当将合成RNA引入携带SMA致病基因的小鼠时，SMA的严重程度明显降低。接受合成RNA的小鼠体重增加，寿命更长，并且有运动技能改善。这些结果是非常令人兴奋的。 </FONT></P>
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<P><FONT size=4>SMA是种罕见遗传病，儿童发病率为六千之一，因为没有治愈方法所以患儿经常年幼即夭折。SMA患儿缺失一种基因，该基因产生的蛋白质可指导脊椎神经给肌肉指令。Lorson的实验室重点针对靶向此缺失基因的有部分功能的备份拷贝SMN-2，产生所需蛋白质。 </FONT></P>
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<P><FONT size=4>虽然结果令人鼓舞，但Lorson注意到还需要做其它研究才能将合成RNA用于人类SMA。针对其他神经变性疾病，如肌萎缩侧索硬化症（ALS），正在进行相似的合成RNA的临床试验。对于SMA，全国许多实验室正在进行临床试验，研究药物化合物来使SMN-2蛋白产生增加。 </FONT></P>
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<P><FONT size=4>Lorson称，看到对SMN-2的了解从基础分子生物学领域快速变成了新式疗法的修饰目标很受鼓舞。 </FONT></P>
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<P><FONT size=4>这项研究名为"Bifunctional RNAs Targeting the Intronic Splicing Silencer N1 Increase SMN Levels and Reduce Disease Severity in an Animal Model of Spinal Muscular Atrophy"，发表在期刊《Molecular Therapy》上。合著作者包括密苏里大学的Erkan Osman和Pei-Fen Yen。</FONT></P></DIV> |
