| 9月14日，美国食品药品管理局（FDA）批准Krystexxa (pegloticase)用于常规治疗无效或常规治疗无法耐受的成年痛风患者的治疗。
<P> 痛风为嘌呤代谢紊乱和(或)尿酸排泄障碍所致血尿酸增高的一组异质性疾病，其症状为关节间歇性肿胀、发红、发热、疼痛和关节僵硬。痛风患者的常规疗法是服用能够降低血液中尿酸含量的药物，例如黄嘌呤氧化酶抑制剂别嘌醇（别嘌呤醇）和Uloric(非布司他)。</P>
<P> Krystexxa是一种酶，能够将尿酸代谢成无害物质并通过尿液排出体外来降低痛风患者体内的尿酸水平。该药物的给药方式为静脉注射，每两周注射一次。</P>
<P> FDA药品审评与研究中心肺、过敏和风湿病治疗药办公室主任Badrul Chowdhury说，“在3,000,000名成年痛风患者中，大约有3%的人群无法从常规治疗中获益。本次批准的这一新药物能够为这些患者提供新的治疗选择。”</P>
<P> 两项为期6个月，有212名受试者参加的临床试验结果显示，该药物能够降低尿酸水平，并且能够减少关节及软组织中的尿酸结晶沉积物。但该研究也同时发现，在接受Krystexxa治疗的患者中，有1/4的患者会出现严重过敏反应，因此医务人员在开具处方和给药时应事先给予患者类固醇和抗组胺类药，以降低患者出现过敏反应的风险。临床试验中出现的其他不良反应包括骤发痛风、恶心、注射部位青肿、鼻腔刺激、便秘、胸痛、呕吐。</P>
<P> FDA同时提醒医师：鉴于该药至今并未进行针对充血性心力衰竭患者的临床试验研究，因此医师在为此类患者开具处方时也需谨慎。</P>
<P> 在批准Krystexxa的同时，FDA批准了制药商制定的风险评估与降低计划（REMS），该计划包括向患者提供一份用药指南，以及给专业医护人员的相关专业信息和严重过敏反应风险信息。</P> |
