| 美国食品及药物管理局（FDA）已经批准了用于一种罕见的脑肿瘤治疗的癌症药物依维莫司(Afinitor Disperz)的儿科剂量。
<br>FDA在一项推荐中提到，Afinitor Disperz用于一岁以上的患有结节性硬化综合症的患儿，治疗不能实施手术的室管膜下巨大细胞型星形细胞瘤(SEGA)治疗。新配方用少量的水就可以轻松溶解，这将利于不能吞咽药片的病人的治疗。经过优先审查，这种治疗获得孤儿药资格。
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<br>在一项纳入117名结节性硬化综合症和室管膜下巨大细胞型星形细胞瘤的儿科和成年患者的安慰剂治疗研究中证实了新配方的安全性和有效性。研究显示与安慰剂组的病人相比，药物治疗组中35%的病人的肿瘤得以缩小。普通不良事件是口腔溃疡和呼吸道感染。
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<br>结节性硬化综合症是一种罕见的导致肿瘤在大脑和其他生命器官生长的基因疾病。室管膜下巨大细胞型星形细胞瘤是一种罕见的生长缓慢的肿瘤，它可以阻碍脑脊液回流并且有潜在的致命性。
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<br>这种药物的非儿科配方Afinitor用于三岁以上的患者和很多疾病治疗，包括难治疗性晚期肾脏燕麦细胞癌，晚期胰腺神经内分泌肿瘤，并与依西美坦联合治疗激素受体阳性、HER-2阴性的乳腺癌。 |
