2016年5月，发表在《BMJ》的一项新近开始的队列研究表明，随机对照试验中，达比加群或华法林治疗时估计的血栓栓塞发生率接近于常规治疗患者中观察到的发生率。然而，大出血的发生率被低估了。常规治疗患者中发展的模型能更准确地评估风险获益，应密切关注患者的出凝血常规等检查结果，必要时采取替代治疗方案。

目的：该研究旨在比较通过随机对照实验得来的分层事件率与来自观察性数据中模型的预测事件率，并评估其预测患者常规服用达比加群或华法林后出现血栓栓塞和大出血发生率的能力。

设计：新近开始的队列研究。

背景：数据来自美国健康研究（2009年10月~2013年6月），美国的一个商业医疗索赔数据库。

受试者：患有房颤并开始常规服用达比加群（150mg）或华法林治疗的21934名成年人。

主要结局测量指标：基于随机对照实验、常规治疗患者中发展的模型和基线风险评分（CHADS2、CHA2DS2-VASc和HAS-BLED），主要结局测量指标是预测的血栓栓塞或大出血的每年发生率。血栓栓塞是一个复合结局，包括缺血性或定义不清晰的卒中、短暂性脑缺血发作、肺栓塞、深静脉血栓形成和系统性栓塞多种表现形式。大出血也是一个复合结局，包括多种形式如出血性卒中、主要上消化道、下消化道或原因未明的消化道出血和主要泌尿生殖系统或其他出血。

结果：分别有6516名（30%）和15418名（70%）患者服用达比加群和华法林。血栓栓塞的发生率为1.7/100名患者/年，大出血的发生率为4.6/100名患者/年。就血栓栓塞而言，随机对照实验评估的结果与基于预测模型的结果相似；然而试验评估的患者大出血率数值偏低。服用华法林药物且HAS-BLED得分较高的患者尤为明显，事件发生率数据偏低4/100名患者/年。患者服用达比加群和华法林出现血栓栓塞和大出血的Harrell指数，随机对照实验得出的范围为0.59～0.66，基于预测模型得出的范围为0.52～0.70。

结论：随机对照试验中，达比加群或华法林治疗时估计的血栓栓塞发生率接近于常规治疗患者中观察到的发生率。然而，大出血的发生率被低估了。常规治疗患者中发展的模型能更准确地评估风险获益，应密切关注患者的出凝血常规等检查结果，必要时采取替代治疗方案。